Mehr Luft: Dreifach gegen Mukoviszidose

Forscher haben eine neue Behandlung für Mukoviszidose-Patienten entwickelt, die drei Wirkstoffe kombiniert. Die Dreifach-Formel wurde nun in einer Langzeitstudie getestet. Mit zufriedenstellenden Ergebnissen.

Mukoviszidose Auch Mukoviszidose (CF) genannt – das ist eine Stoffwechselstörung, bei der zäher Schleim die Luftwege in der Lunge und den inneren Organen verstopft. In der Lunge behindert Schleim die Atmung und irreversible Ausbuchtungen in den Bronchien, den sogenannten Bronchialbeutel, Sich entwickeln. Bei Mukoviszidose handelt es sich um das Ionenkanal-Gen Transmembranleitungsregulator bei zystischer Fibrose (CFTR) transgen auf der Oberfläche von Schleimhautzellen. Dadurch funktioniert der Kanal gar nicht oder nur eingeschränkt. wurde die Behandlung CFTR-Modulatoren معدل eingesetzt, die die Funktion des defekten CFTR-Proteins verbessern.

Dreifache Kraft gegen Schlamm

Allerdings gibt es etwa 2.000 verschiedene Formen kanalikulärer Mutationen, weshalb eine gezielte Therapie nicht immer möglich ist. Wissenschaftler haben nun eine Kombination aus drei gängigen CFTR-Modifikatoren in einer Langzeitstudie alexacavtorUnd die Tizacaftor Und die Ivacaftor getestet worden. Dazu verabreichten sie die Kombinationstherapie Patienten mit unterschiedlichen CFTR-Mutationen: Etwa 90 Studienteilnehmer hatten die gemeinsame CFTR-Mutation F508del, etwa 45 Teilnehmer trugen die Mutation in beiden Kopien des CFTR-Gens und 45 Studienteilnehmer wiesen Mutationen in nur einem CFTR auf -Kopie Gene. Nach drei Monaten stellten die Forscher bemerkenswerte Ergebnisse fest: Die gestörte Funktion des Ionenkanals war bei den Betroffenen um durchschnittlich 40 bis 50 % erhöht.

saubere Verzweigungen

Doch die Ergebnisse hatten einen Vorteil: „Bisher wurde die Lungenfunktion in diesen Studien nur mit gemessen Spirometrie spezifisch, ein Verfahren, das die für Mukoviszidose typischen funktionellen Veränderungen nur ungenau widerspiegelt”, sagt die Pneumologin Prof. Dr. Anna Maria Dietrich. Daher entschied sich das Forscherteam für die Bestimmung des sogenannten Lungen-Clearance-Index (LCI) mit der Gasreinigungsmethode.

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Auch dort zeigte sich der positive Effekt der Triple-Therapie: Das Design zeigte, dass die Lunge der Probanden für optimale Ergebnisse besser belüftet werden konnte. Während der LCI bei den meisten Patienten vor Beginn der Behandlung signifikant erhöht war, zeigten 40 % der behandelten Patienten den LCI eines gesunden Menschen.

niedriger Schleim

Um zu untersuchen, wie sich die Triple-Therapie auf den Schleim in der Lunge auswirkt, wurden die Studienteilnehmer mittels Magnetresonanztomographie (MRT) gescannt. „MRT-Scans konnten erstmals zeigen, dass Schleimpfropfen in der Lunge mit der Dreifachtherapie signifikant reduziert wurden“, sagt Professor Marcus Mull von Charity. Doch damit nicht genug: „Darüber hinaus liefern die Ergebnisse erste Hinweise darauf, dass die mit Entzündungen einhergehende Dicke der Bronchien abgenommen hat“, sagt Professor Mole.

viel Hoffnung

„Im nächsten Schritt wollen wir herausfinden, wie sich die Behandlung auf funktionelle und strukturelle Veränderungen in der Lunge und den langfristigen Verlauf der CF-Lungenerkrankung auswirkt. Dazu planen wir, die Patienten ein bis zwei Jahre nach Beginn erneut im MRT zu screenen Triple-Therapie und zur Identifizierung von LCI.” Simon Gräber, einer der Erstautoren der Studie. Die Forscher hoffen, dass sich die morphologischen Verbesserungen in der Lunge nach einer längeren Behandlungsdauer stärker bemerkbar machen. Sie vermuten auch, dass die Wirkung auf den LCI nach drei Monaten größer ist als die im MRT beobachteten Lungenveränderungen. Diese Hypothese wird nun in einer laufenden Langzeitstudie überprüft.

Dieser Text basiert auf a Pressemitteilung Deutsches Zentrum für Lungenforschung eV hier drüben Sie können den ursprünglichen Beitrag finden.

Bildquelle: Daniel Kudila, Unsplash.

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